Vertex планирует утвердить средство клеточной терапии диабета 1 типа

Vertex Pharmaceuticals стала известной всему миру благодаря своим препаратами для лечения муковисцидоза, но теперь может укрепиться также в области клеточной и генетической терапии: компания подала в FDA на рассмотрение регистрационное досье на препарат клеточной терапии сахарного диабета 1 типа.

VX-880 (ранее известный как STx-02) представляет собой средство клеточной терапии, восстанавливающей функциональность островковых клеток поджелудочной железы за счет ресурса стволовых клеток. Со временем стволовые клетки превращаются в эндокринные и секретируют инсулин в организме в ответ на повышение уровня глюкозы в крови. Таким образом VX-880 помогает заменить ткань поджелудочной железы, поврежденную аутоиммунной реакцией, лежащей в основе патогенетического диабета 1 типа.

Vertex Pharmaceuticals получила VX-880 в результате приобретения компании Semma Therapeutics в 2019 году приблизительно за 1 миллиард долларов США. Американский регулятор рассмотрит заявку на регистрацию этого средства по ускоренной процедуре. Тем временем фармкомпания продолжает оценивать препарат в клинических исследованиях.

В области клеточной терапии сахарного диабета 1 типа активно работают и другие компании, в том числе канадская группа Sernova, которая проводит исследование 1/2 фазы с запатентованным устройством Cell Pouch, а также американская ViaCyte, которая начала испытание уже 2 фазы.