Vertex планирует утвердить средство клеточной терапии диабета 1 типа

Vertex планирует утвердить средство клеточной терапии диабета 1 типа

Новий препарат Vertex VX-880 (ранее известный как STx-02) представляет собой средство клеточной терапии, восстанавливающей функциональность островковых клеток поджелудочной железы за счет ресурса стволовых клеток.

Vertex Pharmaceuticals стала известной всему миру благодаря своим препаратами для лечения муковисцидоза, но теперь может укрепиться также в области клеточной и генетической терапии: компания подала в FDA на рассмотрение регистрационное досье на препарат клеточной терапии сахарного диабета 1 типа.

VX-880 (ранее известный как STx-02) представляет собой средство клеточной терапии, восстанавливающей функциональность островковых клеток поджелудочной железы за счет ресурса стволовых клеток. Со временем стволовые клетки превращаются в эндокринные и секретируют инсулин в организме в ответ на повышение уровня глюкозы в крови. Таким образом VX-880 помогает заменить ткань поджелудочной железы, поврежденную аутоиммунной реакцией, лежащей в основе патогенетического диабета 1 типа.

Vertex Pharmaceuticals получила VX-880 в результате приобретения компании Semma Therapeutics в 2019 году приблизительно за 1 миллиард долларов США. Американский регулятор рассмотрит заявку на регистрацию этого средства по ускоренной процедуре. Тем временем фармкомпания продолжает оценивать препарат в клинических исследованиях.

В области клеточной терапии сахарного диабета 1 типа активно работают и другие компании, в том числе канадская группа Sernova, которая проводит исследование 1/2 фазы с запатентованным устройством Cell Pouch, а также американская ViaCyte, которая начала испытание уже 2 фазы.

Похожие материалы