Інновації в лікуванні інсулінозалежного діабету: препарат-імплантат Sernova забезпечить незалежність від ін'єкцій

Канадська група Sernova, яка нещодавно успішно завершила клінічного дослідження 1/2 фази з оцінки запатентованого пристрою Cell Pouch, отримала додатковий імпульс до розвитку свого ключового протидіабетичного проекту.

У згаданому дослідженні брали участь шість пацієнтів із давно діагностованим інсулінозалежним діабетом 1 типу. Перші три пацієнти досягли повної та стійкої незалежності від інсуліну з рівнем HbA1c у межах норми (5,0%, 5,2% та 5,2%).

Як заявила Sernova, у трьох інших не підтримувалася оптимальна імуносупресія, але цю проблему вже вирішено, і пацієнти отримають терапію відповідно до протоколу.

Завдяки угоді, підписаній місяцем раніше з Evotec, у Sernova незабаром зʼявиться достатня кількість готових острівцевих клітин, які можна буде додати до пристрою Cell Pouch, що імплантується.

Інновації в лікуванні інсулінозалежного діабету: активний запас в ідеальному трансплантаті

Спроби здійснити пересадку тканин, що реагують на підвищення глюкози в крові швидким синтезом інсуліну, робляться вже понад десять років. Однак вони в основному провальні: як показали клінічні дослідження, тривалість життя трансплантатів обмежена, тому згодом пацієнт потребуватиме повторних пересадок.

Другий момент – постійно зберігається високий ризик відторгнення, пацієнтам доводиться довічно приймати імунодепресанти. Sernova Cell Pouch обіцяє вирішити усі ці проблеми.

Її девайс Cell Pouch (дослівно – «клітинний мішечок») – комбінована методика, що передбачає використання терапевтичних острівцевих клітин, вирощених поза організмом реципієнта, та «вбудованого» пристрою для їх зберігання та доставки, власне, того самого «мішечка».

Імплантація Sernova Cell Pouch проходить у два етапи з інтервалом у кілька тижнів. Спочатку аксесуар вживляється під шкіру в області живота; втручання проводиться під загальною анестезією. На приживлення імплантату (з ангіогенез!) потрібно три тижні. І тільки коли пристрій максимально споріднений з організмом пацієнта, на другому етапі в нього пересідає in situ кілька тисяч острівцевих клітин.

Інновації в лікуванні інсулінозалежного діабету: переваги та особливості пристрою Sernova Cell Pouch

Зовнішня оболонка Cell Pouch містить тонкі пори, якими з часом проростають капіляри; всередині передбачені мікротрубки, що стають місцем з ідеальними умовами для приживлення острівцевих клітин.

«Навколо цих клітин продовжуватимуть рости тканини, їх живитимуть кровоносні судини, і синтезуючі інсулін — клітини будуть знаходитися в органоподібному середовищі», — цитує Evaluate Vantage виконавчого директора Sernova Філіпа Толейкіса.

Таким чином, «мішечок» Sernova трансформується практично в орган, що генерує дефіцитний інсулін. Нехай його і не можна назвати повноцінним або автономним, Cell Pouch все ж таки не можна назвати чужорідним тілом, на яке в будь-який момент може напасти імунна система пацієнта. Виробник вважає, що його девайс зможе функціонувати необмежений час: Cell Pouch виготовляється зі спеціального полімеру — він нейтральний, стабільний і з часом не повинен деградувати.

Інновації в лікуванні інсулінозалежного діабету: гіпотези та докази

Комбінація ʼдевайс+клітиниʼ ще не пройшла ключові випробування, але канадська група впевнена, що вона напевно стане засобом функціональної терапії цукрового діабету 1 типу вже в найближчому майбутньому.

Звісно, ​​багато інших методів клітинної терапії діабету «зрізалися» у КД: як показували посередню ефективність, а й викликали побоювання з приводу безпеки. Можливо, саме через цей бекграунд Sernova любить порівнювати свою нову програму — з погляду масштабування, виробництва, простоти використання та потенційного охоплення ринку — не з клітинною терапією чи медичним пристроєм, а з ліками.

У перших двох протидіабетичних програмах канадської компанії використовуються донорські островкові клітини, які можна було отримати лише посмертно. Звичайно, їх доступність обмежена, тому біотехнологічна група уклала угоду з Evotec, виробником стовбурових клітин.

Програма, над якою Sernova працює разом з Evotec, дасть можливість нагромадити необмежений запас бета-клітин, що, своєю чергою, дозволить компанії допомогти мільйонам пацієнтів.

Щоправда, до ʼхепі ендуʼ ще далеко. Згідно з офіційною позицією керівництва компанії, Sernova навіть не розраховує потрапити до клініки до початку 2024 року – попри те, що свою технологію канадська компанія удосконалює вже понад пʼять років.

Конкуренти та перспективи Sernova

У галузі клітинної терапії цукрового діабету 1 типу активно працюють інші компанії. Насамперед активність на цьому ринку підвищив світовий експерт із лікування муковісцидозу Vertex Pharmaceuticals, який розробляє власних кандидатів клітинної терапії інсулінозалежного діабету. Над суміжними проектами працювала також невелика біотехнологічна група ViaCyte, яка встигла перевести їх випробування 2 фази, після чого її поглинула Vertex, але це вже зовсім інша історія.

Важливо лише відзначити, що запропонована технологія Sernova може бути пристосована для лікування багатьох інших, не тільки ендокринних захворювань, — наприклад, хвороби Паркінсона або гемофілії. У таких випадках замість бета-клітин у Cell Pouch будуть додавати клітини \\ тканини, що синтезують дофамін або недостатній фактор згортання крові.

Sernova так і позиціонує запатентовану систему Cell Pouch – як імплантований та масштабований медичний пристрій для лікування хронічних захворювань, який формує природне середовище в організмі для тривалого виживання та функціонування терапевтичних клітин, що вивільняють необхідні білки або фактори, що спочатку відсутні в організмі.