Vertex даст диабетикам независимость от инсулина

Новый препарат Vertex VX-880 представляет собой заместительную терапию полностью дифференцированными клетками островков поджелудочной железы на основе стволовых клеток. Со временем стволовые клетки превращаются в эндокринные и секретируют инсулин в организме в ответ на повышение уровня глюкозы в крови.

Таким образом VX-880 помогает заменить ткань поджелудочной железы, поврежденную аутоиммунной реакцией, лежащей в основе патогенетического диабета 1 типа.

Vertex Pharmaceuticals сообщает, что первому пациенту с диабетом первого типа была сделана однократная инфузия VX-880 в половине целевой дозы в сочетании с приемом иммуносупрессантов. В результате он достиг ʼнадежногоʼ восстановления функции островковых клеток. Это также привело к снижению потребности в медицинском инсулине. Переносимость терапии оказалась хорошей. Через 90 дней новые клетки пациента стабильно вырабатывали инсулин и увеличивали его выработку после еды, как это делают здоровые клетки.

Показатель уровня сахара в крови пациента упал в среднем с 8,6 до 7,2 – большее снижение, чем врачи могут достичь с помощью лучших современных технологий лечения. В частности, пациенту требовалось всего 3 единицы инсулина в день по сравнению с 34 единицами до лечения – т.е. меньше на 91%.

Если данные об одном пациенте не считаются значимыми при проверке традиционных лекарств, они считаются более значимыми для таких методов лечения, как клеточная и генная терапия. Потому прорывную терапию Vertex Pharmaceuticals уже назвали подходом, который изменит правила игры и сделает пациентов с диабетом инсулиннезависимыми.