Орфанні препарати

Штучний інтелект дав надію на лікування пацієнтам з лізосомною хворобою накопичення.

Європейська комісія відмовилася видавати дозвіл на реєстрацію засобу, розробленого для лікування ультрарідкого захворювання кісток.

Швейцарська група придбала біотехнологічну компанію DTx Pharma, розташовану в Сан-Дієго, за $500 мільйонів.

Horizon Therapeutics представила на 9-му Конгресі Європейської академії неврології (EAN) у Будапешті позитивні дані останнього клінічного дослідження.

Через тиждень після ліцензування препарату генної терапії від Kate Therapeutics Astellas оголосила про стратегічне співробітництво з американсько-китайською компанією Cullgen.

Novartis оголосила про укладення угоди про придбання Chinook Therapeutics — біофармацевтичної компанії, яка розробляє два цінні препарати для лікування рідкісного та тяжкого хронічного захворювання нирок — IgA-нефропатії (IgAN).

Дослідження 3 фази з оцінки трофінетиду — засобу, розробленого для лікування тяжкого спадкового захворювання, підтвердили його ефективність та безпеку.

Сетрусумаб, давній проект британської компанії Mereo, розроблений для лікування рідкісного захворювання кісток, продемонстрував дуже обнадійливі результати у випробуванні другої фази.

Порушення синтезу або метаболізму тих чи інших білків пов’язане з численними руйнівними захворюваннями та розладами. Останнім часом такі патології намагаються лікувати молекулами, відомими як антисенси, націленими на першоджерело захворювання на рівні РНК.

Пацієнти з бічним аміотрофічним склерозом (БАС) – фатальною хворобою рухових нейронів – рідко проживають більше пʼяти років після встановлення діагнозу.

Американський фармгігант оприлюднив результати дослідження оцінки марстацимабу — експериментального антитіла, розробленого на лікування гемофілії.

Як заявляє компанія Amylyx Pharmaceuticals, котра розробила Relyvrio – інноваційний засіб для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС) – європейський регулятор, можливо, відмовиться його схвалити.