Проблемний препарат Mereo впорався з кришталевою хворобою у молодих пацієнтів

Сетрусумаб – експериментальне антитіло проти склеростину, білка, котрий регулює процес ремоделювання кістки, що забезпечує стимуляцію формування кісткової тканини. Кандидат був розроблений для лікування недосконалого остеогенезу або так званої кришталевої хвороби, яка супроводжується дистрофією кісткової тканини з перебудовою її структури.

Історія з правами на цей проект дуже непроста. Спочатку Mereo ліцензувала сетрусумаб у Novartis у 2015 році, після чого провела дослідження другої фази Asteroid за участю дорослих з недосконалим остеогенезом. На жаль препарат не досяг первинної кінцевої точки, але компанія «зачепилася» за перспективні дані по вторинній кінцевій точці. Приблизно через рік після цього актив ліцензувала Ultragenyx, пізніше запустивши випробування Orbit, у якому сетрусумаб перевіряли у когорті пацієнтів віком 5–25 років, порівнюючи з плацебо.

В Orbit компанії зробили ставку на потенціал молодого організму – і не прогадала: сетрусумаб підвищив у цій вибірці пацієнтів рівень сироваткового P1NP (маркера формування кісткового матриксу), а також мінеральну щільність кісткової тканини.

На думку Mereo та Ultragenyx, результатів Orbit достатньо, щоб перейти до дослідження третьої фази.

Тепер їм потрібно продемонструвати, що сетрусумаб зможе вплинути на частоту переломів, а це вважається складнішим завданням.

Кришталева хвороба — вкрай виснажлива патологія, яка може супроводжуватися 5-10 переломами на рік. У пацієнтів із недосконалим остеогенезом навіть кашель може призвести до появи тріщин у ребрі. На сьогодні затверджених методів лікування цього захворювання не існує. Іноді таким пацієнтам призначають певні ліки проти остеопорозу поза показаннями.