Регулятор ЄС забракував орфанний препарат Ipsen

Європейська комісія (ЄК) відмовила у видачі реєстраційного посвідчення експериментальному препарату паловоротену.

Паловоротен — селективний агоніст гамма-рецептора ретиноєвої кислоти (RARγ), розроблений для лікування прогресуючої осифікуючої фібродисплазії, орфанного захворювання, що супроводжуються розростанням кісткової тканини та не має задовільних варіантів терапії. Цей проект раніше розробляла Clementia Pharmaceuticals, яку Ipsen викупила у лютому 2019 року.

Паловоротен дозволений до застосування в Канаді та Обʼєднаних Арабських Еміратах при прогресуючій фібродисплазії. У США він отримав статус орфанного препарату та проривних ліків, у серпні компанія чекає на остаточне рішення про його затвердження у Сполучених Штатах.

Рішення європейського регулятора було прийняте після того, як Комітет з лікарських засобів для людини (CHMP) дав по препарату негативний висновок у травні 2023 року.