Horizon Therapeutics успішно випробувала орфанний препарат

У новому випробуванні один з провідних препаратів компанії UPLIZNA перевірявся в умовах рідкісної неврологічної патології – нейромієліту зорового нерва зі спектральним розладом (NMOSD).

UPLIZNA (інебілізумаб) — гуманізоване моноклональне антитіло, яке звʼязує B-клітинний поверхневий білок CD19, що є антигеном кластера диференціювання, необхідним для проліферації та активації B-клітин. CD19, будучи одним з найважливіших B-клітинних маркерів, знаходиться на поверхні багатьох B-клітин і не зникає після їх активації, а бере участь у передачі сигналів. На відміну від існуючих антитіл проти B-клітинних білків CD20, які розпізнають і виснажують невеликий пул B-лімфоцитів, UPLIZNA впливає на значно ширший спектр імунних клітин. UPLIZNA – це перший і поки що єдиний препарат таргетної терапії, спрямована на виснаження CD19+ В-клітин, схвалений FDA та ЕМА для лікування дорослих з NMOSD та з аутоантитілами до аквапорину-4 (AQP4).

У дослідженні 3 фази N-MOmentum було зібрано дані МРТ, які використовувалися для прогнозування нападів NMOSD. У групі учасників, які отримували інебілізумаб, кількість активних вогнищ ураження головного мозку на МРТ-знімках і кількість госпіталізацій з приводу NMOSD, була нижчою, ніж у контрольній групі.

«Обнадіює те, що UPLIZNA зменшив утворення таких уражень. Майбутні дослідження з оцінки субклінічних результатів допоможуть внести додаткову ясність у їхній звʼязок з активністю захворювання», — зазначили дослідники.