FDA схвалило орфанний препарат Agios Pharmaceuticals для лікування таласемії після тримісячної затримки.
Для застосування за цим показанням мітапіват, вже відомий як Pyrukynd, буде продаватися під торговою назвою Aqvesme.
Позитивне рішення фармрегулятора ґрунтувалося на даних тижневого опорного дослідження за участю 258 дорослих з трансфузійно-залежною α- або β-таласемією, які показали, що препарат добре переноситься, зменшує потребу в гемотрансфузіях та підвищує якість життя пацієнтів з α- або β-таласемією, залежною чи незалежною від переливань крові.
Препарат загалом добре переносився протягом періоду дослідження. Найпоширенішими побічними ефектами, про які повідомляли пацієнти, були головний біль та проблеми зі сном. В одному з випробувань у кількох осіб спостерігалися гепатотоксичні побічні ефекти, тому FDA рекомендує при лікуванні мітапіватом регулярно перевіряти рівень печінкових ферментів.
Мітапіват діє як активатор піруваткінази R (PKR) – еритроцитарного ензиму, відповідального за гліколіз. Цей лікарський засіб вже схвалений в США під брендом Pyrukynd як засіб лікування гемолітичної анемії у дорослих з дефіцитом піруваткінази.
Окрім серповидно-клітиної анемії Agios Pharmaceuticals також оцінює мітапіват при інших рідкісних захворюваннях крові.
