Вирішальне дослідження з оцінки ZYN002 при синдромі ламкої X-хромосоми інтерпретують як провальне через високу частку відповіді в групі плацебо.
Harmony Biosciences, яка базується в Пенсильванії, придбала ZYN002 у 2023 році в рамках поглинання Zynerba Pharmaceuticals – тоді цей кандидат був відомий як Zygel.
Zygel, що розроблявся не тільки для лікування синдрому ламкої Х-хромосоми, але й інших рідкісних неврологічних розладів, вважався першим фармацевтичним синтетичним каннабідіолом у Сполучених Штатах.
З тих пір цей експериментальний препарат, перейменований в ZYN002, не демонстрував якихось особливих клінічних успіхів, але Harmony Biosciences все ж сподівалася схвалити його як засіб пом’якшення неврологічних \ поведінкових симптомів у підгрупі пацієнтів з синдромом ламкої X-хромосоми (із повним метилюванням гена FMR1).
Ці надії зазнали краху після невдалого випробування 3 фази, в якому синтетичний каннабідіол не досягнув первинної кінцевої точки, тому що результати контрольної групи виявилися порівняними з результатами групи активного лікування.
Прес-реліз, випущений фармкомпанією з приводу завершення дослідження, не містить коментаря щодо майбутнього ZYN002. В ньому лише повідомляється, що Harmony Biosciences проведе всебічний аналіз повного набору даних, щоб краще зрозуміти результати. Втім, заява також не надає багато підстав для оптимізму щодо подальшої ZYN002, оскільки компанія має достатньо інших програм на пізній стадії розвитку.
