- Категорія
- Новини
З'явився новий «найдорожчий препарат у світі»
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
822
Bluebird, нарешті, оголосила цінник на свій відомий препарат генної терапії. І, схоже, він вищий, ніж вартість знаменитого препарату Novartis Zolgensma.
Zynteglo від bluebird bio був затверджений FDA для лікування пацієнтів з бета-таласемією, яким потрібні регулярні переливання крові. Опорні КІ показали, що після лікування цим препартом 89% з 41 пацієнта не потребували переливання крові через 42 місяці спостереження.
Американська реєстрація Zynteglo (бетібеглоген аутотемцел) завершилася через три роки після того, як препарат був схвалений для того ж свідчення в Європі, але згодом відкликаний через комерційну нежиттєздатність моделі його продажів.
У США Zynteglo коштуватиме 2,8 мільйона доларів США. Якщо протягом двох років лікування буде неефективним, компанія відшкодує страховику до 80% вартості.
Для порівняння: у Європі компанія хотіла продавати його по 1,7 мільйона доларів на момент реєстрації.
На думку експертів, вартість цієї генної терапії не така висока, якщо порівнювати її довічною вартістю лікування трансфузійно-залежної таласемії, яка в недавньому дослідженні оцінювалася в 5,4 мільйона доларів США.
Як і Zolgensma, препарат bluebird bio застосовується одноразово
Після затвердження Zynteglo компанія займеться просуванням іншого інноваційного засобу, eli-cel, створеного для лікування церебральної адренолейкодистрофії (CALD).
