Jazz Pharmaceuticals зареєструвала інноваційний препарат від агресивного раку мозку

Jazz Pharmaceuticals отримала від FDA прискорене схвалення дордавіпрону (Modeyso). Новинку можна призначати для лікування рецидивуючої дифузної гліоми високого ступеня злоякісності, мутантної за H3 K27M.

Повідомляється, що Modeyso став першим варіантом системної терапії цього агресивного підтипу раку мозку, що переважно вражає дітей і молодих дорослих і лікується лише променевою терапією. Медіана виживаності при дифузній гліомі з мутацією H3 K27M становить близько року.

Схвалення ґрунтувалося на об’єднаному аналізі п’яти досліджень за участю 46 дорослих і 4 дітей із рецидивуючими пухлинами, які раніше отримували променеву терапію. Дорослі отримували 625 мг дордавіпрону один раз на тиждень, педіатричні пацієнти отримували дози, скориговані за вагою, теж раз на тиждень. Рівень загальної відповіді на терапію склав 22%. Медіана часу до відповіді становила 8,3 місяця, а медіана тривалості відповіді — 10,3 місяця.

На побічні ефекти, включаючи втому (34%), нудоту (18%), зниження рівня лімфоцитів (14%). Найпоширенішими серйозними побічними ефектами були гідроцефалія (8%) і нудота (8%), скаржилися 60% учасників.

Дордавіпрон (ONC201) — пероральний імідопридон, який порушує метаболізм злоякісних клітин і підвищує чутливість пухлини до імунно-опосередкованої атаки. Це був провідний клінічний актив Chimerix, викупленій Jazz Pharmaceuticals в першому кварталі поточного року. На момент поглинання розробника досьє на препарат, який вважається першим у своєму класі, вже перебувало на розгляді FDA. Також було зафіксовано по одному випадку судом і легеневої емболії.

Зараз Jazz Pharmaceuticals проводить підтверджуюче дослідження III фази з оцінки ефектів дордавіпрону в умовах дифузної гліоми високого ступеня злоякісності, мутантної за H3 K27M.