Експерти оцінили ринкові перспективи нового препарату для лікування гемофілії від Sanofi

Днями Sanofi отримала від FDA дозвіл на застосування свого нового препарату Qfitlia для лікування гемофілії А та В – як з інгібіторами фактора VIII або IX, так і без них. Qfitlia продемонстрував ефективність у контролі кровотеч при різних типах гемофілії у трьох завершених дослідженнях III фази: ATLAS-INH, ATLAS-A/B та ATLAS-PPX. У порівнянні з пацієнтами, які приймали концентрати факторів згортання крові на вимогу та агенти обхідної дії, щомісячні ін’єкції фітусірану зменшували щорічну частоту епізодів кровотеч на 90%.

Найчастішими побічними реакціями при застосуванні фітусірану були вірусна чи бактеріальна інфекції. Інструкція до застосування Qfitlia містить попередженням про тромботичні події та захворювання жовчного міхура, а також про гепатотоксичність.

Qfitlia (фітусіран) – мала інтерферуюча РНК (антисенс-олігонуклеотид), що блокує трансляцію антитромбіну і таким чином покращує згортання крові. Іншими словами, фітусіран не замінює відсутні фактори згортання крові (VIII або IX), натомість він зменшує кількість білка антитромбіну, що призводить до збільшення рівня тромбіну – білка, критично важливого для згортання крові.

Попри те, що ринок гемофілії переповнений конкурентами, широка цільова аудиторія Qfitlia та сприятливий режим дозування можуть дати йому перевагу над іншими ліками. Можливість застосування Qfitlia незалежно від статусу інгібіторів теж дає йому певну перевагу перед деякими іншими затвердженими варіантами лікування гемофілії.

Поточне розширення дослідження III фази з програми ATLAS оцінює новий режим дозування Qfitlia — Sanofi сподівається контролювати кровотечі при гемофілії, застосовуючи лише по шість інʼєкцій на рік.

Для контролю ефективності терапії та корекції дози фітусірану також було схвалено новий діагностичний інструмент — аналіз крові Innovance Antithrombin від Siemens Healthineers.