Эксперты оценили рыночные перспективы нового препарата для лечения гемофилии от Sanofi

Sanofi получила от FDA разрешение на применение своего нового препарата Qfitlia для лечения гемофилии А и В — как с ингибиторами фактора VIII или IX, так и без них.

Qfitlia продемонстрировал эффективность в контроле кровотечений при различных типах гемофилии в трёх завершённых исследованиях III фазы: ATLAS-INH, ATLAS-A/B и ATLAS-PPX. По сравнению с пациентами, принимавшими концентраты факторов свёртывания крови по требованию и агенты обходного действия, ежемесячные инъекции фитусирана снижали годовую частоту эпизодов кровотечений на 90%.

Наиболее частыми побочными реакциями при применении фитусирана были вирусные или бактериальные инфекции. Инструкция по применению Qfitlia содержит предупреждения о тромботических событиях и заболеваниях желчного пузыря, а также о гепатотоксичности.

Qfitlia (фитусиран) — малая интерферирующая РНК (антисмысловой олигонуклеотид), которая блокирует трансляцию антитромбина и таким образом улучшает свёртывание крови. Другими словами, фитусиран не заменяет отсутствующие факторы свёртывания крови (VIII или IX), а вместо этого уменьшает количество белка антитромбина, что приводит к увеличению уровня тромбина — белка, критически важного для свёртывания крови.

Несмотря на то, что рынок гемофилии переполнен конкурентами, широкая целевая аудитория Qfitlia и удобный режим дозирования могут дать ему преимущество над другими препаратами. Возможность применения Qfitlia независимо от статуса ингибиторов также предоставляет ему определённое преимущество перед некоторыми другими утверждёнными вариантами лечения гемофилии.

Текущее расширение исследования III фазы из программы ATLAS оценивает новый режим дозирования Qfitlia — Sanofi надеется контролировать кровотечения при гемофилии, применяя всего шесть инъекций в год.

Для контроля эффективности терапии и коррекции дозы фитусирана также был одобрен новый диагностический инструмент — анализ крови Innovance Antithrombin от Siemens Healthineers.