Фітусіран схвалено для лікування гемофілії А і В

Антисенс-олігонуклеотид фітусіран – перша у своєму класі мала інтерферуюча РНК, яка знижує експресію генів антитромбіну і шляхом зниження продукції цього білка нормалізує згортання крові. Препарат, розроблений Sanofi, працює як при гемофілії A, так і B, причому незалежно від наявності чи відсутності інгібіторів фактора зсідання крові.

Схвалення FDA ґрунтувалося на даних декількох випробувань, що проводилися в рамках програми ATLAS.

В одному з них, ATLAS-INH, 57 чоловіків з тяжкою гемофілією А або В з інгібіторами були рандомізовані в співвідношенні 2:1 в групи лікування фітусіраном (80 мг один раз на місяць) або прийому агентів обхідної дії (за потребою) протягом 9 місяців. Середня річна частота кровотеч при застосуванні фітусірану знизилася на 91%.

Інше дослідження, ATLAS-A/B, включало 120 пацієнтів з тяжкою формою гемофілії А або В, але без інгібіторів, розподілених в дві аналогічні групи. У половини пацієнтів, які отримували фітусіран, не спостерігалося жодного епізоду кровотечі, тоді як в групі порівняння таких було лише 5% .

Серед найпоширеніших побічних ефектів фітусірану вказується підвищення рівня АЛТ. Менш поширені побічні ефекти включали жовчнокамʼяну хворобу, холецистит і тромботичні явища.

Щоб мінімізувати ці ризики, доза фітусірану має визначатися індивідуально з урахуванням рівня антитромбіну, замість «стандартних» 80 мг, яка застосовували у реєстраційних дослідженнях.