Івосидениб схвалено для лікування мієлодиспластичних синдромів

До цього іосиденіб, який продається компанією Servier під брендом Tibsovo, був схвалений для лікування деяких категорій дорослих пацієнтів з вперше діагностованим гострим мієлоїдним лейкозом (ОМЛ), рецидивуючим або рефрактерним ОМЛ, а також місцево-поширеною або метастатичною холангіокарциномою.

Тепер американський регулятор дозволив застосовувати цей таргетний препарат для лікування пацієнтів з рецидивуючим або рефрактерним мієлодиспластичним синдромом.

Рішення FDA затвердити івосидениб за новим показанням було основно на даних одногрупового дослідження за участю 18 дорослих пацієнтів з рецидивуючим або рефрактерним мієлодиспластіческій синдром з мутацією IDH1.

Результати КД показали, що частота повної ремісії становила 38,9%, а середній час досягнення повної ремісії – 1,9 місяця. На початку дослідження 9 пацієнтам, яким вимагалося переливання ертроцитарної або тромбоцитарної маси через гематологічне захворювання, але після 56 днів лікування 6 з них більше не потребували гемотрансфузії. Найбільш поширені побічні ефекти препарату включали діарею, запори, нудоту, біль у суглобах, стомлюваність, кашель, біль у мʼязах або висип.

Мієлодиспластичні синдроми (МДС) — гематологічні захворювання, які супроводжуються клональною проліферацією аномальних гемопоетичних стовбурових клітин. При таких порушеннях можливість синтезу зрілих клітин крові частково зберігається, проте спостерігається їхній дефіцит, а самі клітини при цьому змінені й погано функціонують. До цього рішення FDA схвалених препаратів таргетної терапії, доступних пацієнтам з рецидивними або рефрактерними МДС, не було.