- Категория
- Новости
Инновационное средство Agios Pharmaceuticals получило статус орфанного препарата
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
154
FDA оценило тебапиват после того, как в 2023 году компания завершила испытание фазы IIa, в котором он показал приличные результаты при миелодиспластическом синдроме низкого риска.
Agios Pharmaceuticals объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило тебапивату (AG-946) статус орфанного препарата (ODD) для лечения миелодиспластических синдромов.
«Получение тебапиватом статуса орфанного лекарственного средства при миелодиспластическом синдроме подчеркивает важность предоставления новых вариантов лечения пациентам, страдающим этим редким заболеванием:
— Мы стремимся предложить первый пероральный вариант лечения анемии, возникающий из-за неэффективного эритропоэза при миелодиспластическом синдроме, который поражает примерно 75 000–80 000 пациентов во Франции, Германии, Италии, Испании, Великобритании и США, и составляет примерно 70% случаев. — прокомментировала новость главный медицинский директор и глава отдела исследований и развития Agios Pharmaceuticals Сара Геуэнс.
Обозначение ODD даст компании ряд преимуществ: налоговые льготы, освобождение от сборов FDA и потенциально продленный период рыночной эксклюзивности препарата при его одобрении.
В настоящее время разработчик тебапивата начинает клиническое исследование фазы IIb с его проверки при том же показании.
Agios Pharmaceuticals – специалист в области разработки новаторских методов лечения редких заболеваний. Основным активом компании считается митапиват, активатор PK пируваткиназы, разрабатывавшийся для контроля симптомов талассемии и серповидно-клеточной анемии.
