- Категория
- Новости
Takeda зарегистрировала очередной орфанный препарат
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
142
FDA утвердило препарат заместительной ферментной терапии Adzynma для использования у взрослых и педиатрических пациентов с врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (TTП).
Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура — это редкое наследственное заболевание, характеризующееся повреждением эндотелии сосудов, образованием микротромбов в мелких сосудах и сопровождающееся тромбоцитопенией и анемией. Пациенты с ТТП могут страдать от усталости, одышки, боли в животе, нарушения сознания и т.п.
Одобрение американского регулятора основано на данных промежуточного анализа испытания III фазы, показавших, что Adzynma снижает количество случаев тромбоцитопениии у пациентов с TTП по сравнению со стандартом ухода (переливаниями плазмы). Самые распространенные побочные эффекты, свойственные новому препарату, включали головную боль, диарею, мигрень, боль в животе, тошноту, инфекции верхних дыхательных путей, головокружение и рвоту.
Takeda получила этот препарат, представляющий собой рекомбинантный протеин, после поглощения Shire, которая некогда выкупила его у Baxalta.
TTП является потенциально смертельным нарушением свертывания крови, опосредованным мутацией в гене ADAMTS13. Этот ген кодирует белок, который играет важную роль в регуляции свертывания крови.
