Перші пацієнти із серповидно-клітинною анемією почали отримувати лікування проривним препаратом

Перші пацієнти з серповидно-клітинною анемією були проліковані за допомогою препарату кризанлізумаб (Adakveo), який виробляє Novartis. Adakveo можна застосовувати з 16 років.

За підрахунками, Adakveo отримають 5 000 осіб протягом наступних трьох років. Лікування проводитиметься у десяти нових клініках, які спеціалізуються на терапії серповидно-клітинної анемії.

«Я так схвильований і на сьомому небі від щастя, тому що це буквально змінює життя для мене та моєї родини», — сказав 62-річний Лурі Мурут, який серед перших отримав ці ліки.

Кризанлізумаб – гуманізоване моноклональне антитіло проти адгезивного протеїну P-селектину, розташованого на поверхні тромбоцитів та ендотелію судин. Інгібування цього білка знижує адгезивні й агрегуючі взаємодії між ендотеліальними клітинами, тромбоцитами, серповидними еритроцитами та лейкоцитами, що зрештою призводять до вазооклюзійних кризів.

Вазооклюзійний криз, також часто званий серповидно-клітинною кризою – ключовий прояв серповидно-клітинної анемії, що виражається у звуженні дрібних кровоносних судин та виникненні нападів гострого болю. Епізоди вазооклюзійного кризу можуть тривати протягом декількох днів і призводити до пошкодження органів та інших довгострокових ускладнень. Блокування P-селектину допомагає цього уникнути.

Adakveo вводиться у вигляді внутрішньовенної інфузії окремо або у комбінації з гідроксимочевиною / гідроксикарбамідом. У підтримуючому режимі інфузії препарату потрібно проводити з періодичністю один раз на місяць.