Biogen отримала схвалення для препарату від бічного аміотрофічного склерозу

Препарат під торговим найменуванням Qalsody було затверджено американським регулятором через процедуру прискореної реєстрації.

Qalsody – антисмисловий олігонуклеотид, націлений на мРНК SOD1 – може застосовуватися при бічному аміотрофічному склерозі (БАС) у пацієнтів з мутацією гена, що призводить до накопичення токсичної кількості білка супероксидадисмутази-1 (SOD1), та призначений для придушення його синтезу.

Схвалення Qalsody ґрунтувалося на результатах, що свідчать про зниження рівня білка нейрофіламенту – індикатора дегенерації нервових клітин, який, як передбачається, повʼязаний із прогресуванням симптомів БАС.

Цієї весни консультативна рада FDA проголосувала на користь прискореної реєстрації Qalsody, проте визнала представлені компанією дані недостатніми для повного затвердження продукту.

Пізніше, щоб препарат отримав повне схвалення і залишився на ринку, виробник повинен надати додаткові дані щодо ефективності препарату.

Для підтвердження клінічних переваг Qalsody Biogen проводить ще одне велике КІ за участю пацієнтів, у яких ще не спостерігається клінічних проявів БАС.