Biogen утвердила новый препарат от бокового амиотрофического склероза

Препарат под брендом Qalsody был утвержден американским регулятором по процедуре ускоренной регистрации.

Qalsody – антисмысловой олигонуклеотид, который нацелен на мРНК SOD1 – может применяться при боковом амиотрофическом склерозе (БАС) у пациентов с мутацией гена, которая приводит к накоплению токсичного количества белка супероксидадисмутазы-1 (SOD1), и предназначен для подавления его синтеза.

Одобрение Qalsody основывалось на результатах, свидетельствующих о снижении уровня белка нейрофиламента — индикатора дегенерации нервных клеток, который, как предполагается, связан с прогрессированием симптомов БАС.

Этой весной консультативный совет FDA проголосовал в пользу ускоренной регистрации Qalsody, однако счел представленные компанией данные недостаточными для полного утверждения продукта.

Позже, для того чтобы препарат получил полное одобрение и остался на рынке, производитель должен предоставить дополнительные данные об эффективности препарата.

Для подтверждения клинических преимуществ Qalsody Biogen проводит еще одно крупное КИ с участием пациентов, у которых еще не наблюдается клинических проявлений БАС.