- Категория
- Новости
Biogen утвердила новый препарат от бокового амиотрофического склероза
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
160
![Biogen утвердила новый препарат от бокового амиотрофического склероза](https://thepharma.media/static/storage/thumbs/428x348/a/eb/8e4937bb-85996cd673229a16a7ad4538c3a41eba.webp?v=9105_1)
FDA одобрило очередной препарат Biogen для лечения нейродегенеративного заболевания.
Препарат под брендом Qalsody был утвержден американским регулятором по процедуре ускоренной регистрации.
Qalsody – антисмысловой олигонуклеотид, который нацелен на мРНК SOD1 – может применяться при боковом амиотрофическом склерозе (БАС) у пациентов с мутацией гена, которая приводит к накоплению токсичного количества белка супероксидадисмутазы-1 (SOD1), и предназначен для подавления его синтеза.
Одобрение Qalsody основывалось на результатах, свидетельствующих о снижении уровня белка нейрофиламента — индикатора дегенерации нервных клеток, который, как предполагается, связан с прогрессированием симптомов БАС.
Этой весной консультативный совет FDA проголосовал в пользу ускоренной регистрации Qalsody, однако счел представленные компанией данные недостаточными для полного утверждения продукта.
Позже, для того чтобы препарат получил полное одобрение и остался на рынке, производитель должен предоставить дополнительные данные об эффективности препарата.
Для подтверждения клинических преимуществ Qalsody Biogen проводит еще одно крупное КИ с участием пациентов, у которых еще не наблюдается клинических проявлений БАС.