Biogen представить на розгляд фахівців іноваційний препарат проти бічного аміотрофічного склерозу

Нарада зі спеціалістами агенства, від якої залежить доля тоферсена, запланована на 22 березня. На ній будуть розглянуті дані клінічного дослідження VALOR, результати якого, як вважають деякі аналітики, виглядають «неоднозначно».

Тоферсен являє собою антисмисловий олігонуклеотид для люмбального введення, розроблений Biogen у партнерстві з Ionis для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС) з мутацією гена супероксиддисмутази 1 (SOD1). Це рідкісна форма БАС — на неї припадає невелика частка (близько 2%) всіх випадків захворювання.

Тоферсен ініціює деградацію мРНК супероксиддисмутази 1 (SOD1) з метою запобігання синтезу білка SOD1 з подальшим зниженням його рівня. Вважається, що мутантний SOD1 виявляє токсичну дію на моторні нейрони, тому зниження його рівня має терапевтичне значення.

На жаль, у випробуванні VALOR тоферсен не зміг забезпечити заявлене поліпшення за переглянутою шкалою оцінної функціональності при бічному аміотрофічному склерозі (ALSFRS-R). Однак у групі пацієнтів, які проходили лікування препаратом Biogen, спостерігалися певні позитивні тенденції, що свідчать про його ефективність.

Але, згідно з заявою Biogen, набір даних з того часу покращився, і препарат може уповільнити прогресування БАС SOD1 до клінічно значущого ступеня.

Крім того, Biogen зараз проводить дослідження 3 фази ATLAS, яке має посилити доказову базу тоферсену — щоправда, його остаточні результати доведеться чекати протягом кількох років.