EMA прийняло заявку на реєстрацію інноваційного препарату проти БАС

Реєстраційну заявку на тоферсен також уже розглядає FDA. У разі схвалення цей препарат може стати першим лікарським засобом, націленим на генетичну першопричину БАС та модифікуючим перебіг захворювання.

Biogen ліцензувала тоферсен у Ionis Pharmaceuticals. Це антисмисловий олігонуклеотид другого покоління, що знижує експресію супероксиддисмутази мРНК 1 (SOD1) з метою блокування синтезу білка SOD1 і подальшого зменшення його рівня. Мутантний SOD1 виявляє токсичну дію на моторні нейрони, тому пригнічення його продукції позитивно впливає на стан пацієнтів з БАС.

Втім, препарат Biogen підходить тільки пацієнтам з БАС, повʼязаним з мутацією в гені SOD-1. Мутації у цьому гені відповідальні за приблизно 2% всіх випадків БАС, а це менше ніж 1000 осіб у Європі.

Зазначається, що тривалість життя при SOD1-БАС коротша, ніж при інших формах цього нейродегенеративного захворювання.

Тоферсен продемонстрував терапевтичні переваги у клінічному дослідженні III фази VALOR, а також раніше у КД I та I/II фаз. Дія препарату також вивчається в рамках дослідження III фази ATLAS, яке має допомогти зʼясувати, чи здатний кандидат Biogen відкласти початок клінічних проявів у осіб з пресимптоматичною стадією хвороби.