В Германии запустят в продажу самый дорогой в мире препарат уже в 2015 г.

Голландская биотехнологическая компания UniQure и ее итальянский партнер по продажам Chiesi после 25 лет разработок и исследований готовы начать продажу самого дорого лекарства в мире – Glybera. Первой страной, на рынок которой выведут препарат, станет Германия.

По условиям соглашения между UniQure и Chiesi, итальянская компания имеет право самостоятельно решить, какова будет стоимость Glybera в Европе. Цена нового лекарственного средства, предназначеного для терапии редкого генетического заболевания, составит 53 тыс. евро за ампулу, пишет vademec.ru.

Это заболевание передается по наследству: из-за мутантного гена, кодирующего липопротеинлипазу, фермент не вырабатывается в организме, вследствие чего липиды, присутствующие в кровотоке в избыточном количестве, могут закупорить сосуды. Лекарственное средство Glybera относится к препаратам генной терапии, которые позволяют вставить копию «работающего» гена в клетки, тем самым вылечив заболевание.

Glybera был одобрен в Европе в 2012 г., но выход лекарства затянулся, поскольку разработчики собирали информацию об эффективности и уникальности продукта, чтобы объяснить его высокую стоимость. К концу апреля 2015 г. немецкий Объединенный федеральный комитет (G-BA) после изучения предоставленных данных вынесет решение касательно Glybera.

Курс генной терапии одного среднестатистического пациента, которому необходимы 42 инъекции (то есть 21 ампула), составит 1,11 млн евро. Стоимость Glybera, согласно правилам немецкой системы лекарственного ценообразования, будет уменьшена на 7% в течение года после выхода препарата на рынок.

UniQure получит роялти в размере 23–30% от продаж Glybera в Европе, где проживают 150–200 человек с дефицитом липопротеинлипазы. Компания рассчитывает, что FDA одобрит Glybera в 2018 г.