Takeda повідомила про провал випробування препарату для лікування гематологічного раку

Takeda Pharmaceutical оголосила, що певонедістат, інноваційний препарат від лейкемії, не зміг досягти основної кінцевої точки в випробуванні третьої фази.

У заяві компанії йдеться, що дослідження фази 3 PANTHER, в якому вивчалася ефективність певонедістату в поєднанні з азацітидином в якості терапії першої лінії для різних типів лейкемії, не дало значних результатів в рамках показників безподійного виживання (EFS), хоча його профіль безпеки залишався сумісним з попередніми дослідженнями тієї ж комбінації.

Були зареєстровані випадки смерті або розвитку гострого мієлобластного лейкозу (ГМЛ) у пацієнтів з мієлодиспластичним синдромом, а також випадки смерті пацієнтів з ГМЛ. Додавання певонедістата до азацітидину не забезпечило жодних терапевтичних переваг, що призвело до провалу дослідження.

Певонедістат — селективний інгібітор NEDD8-активуючого ферменту (NAE), що викликає загибель злоякісних клітин через порушення гомеостазу білків. Механізм дії певонедістату підлягає окремому вивчення: молекула «відключає» сотні, якщо не тисячі білків. Вже виявлено один з них — він забезпечує швидку реплікацію пухлинних клітин, зокрема при меланомі.

Остання невдача підриває, але не повністю руйнує перспективи інноваційного препарату, продажі якого прогнозувалися на рівні $ 670 мільйонів до 2030 року.