Takeda сообщила о провале испытания препарата для лечения гематологических опухолей

Takeda Pharmaceutical объявила, что певонедистат, инновационное лекарство от лейкемии, не смог достичь основной конечной точки в испытании третьей фазы.

В заявлении компании говорится, что исследование фазы 3 PANTHER, в котором изучалась эффективность певонедистата в сочетании с азацитидином в качестве терапии первой линии для различных типов лейкемии, не дало значительных результатов в рамках показателей бессобытийной выживаемости (EFS), хотя его профиль безопасности оставался совместимым с предыдущими исследованиями той же комбинации.

Были зарегистрированы случаи смерти или развития острого миелобластного лейкоза (ОМЛ) у пациентов с миелодиспластическим синдромом, а также случаи смерти пациентов с ОМЛ. Добавление певонедистата к азацитидину не дало никаких преимуществ, что привело к провалу исследования.

Певонедистат – селективный ингибитор NEDD8-активирующего фермента (NAE), вызывающий гибель злокачественных клеток через нарушения гомеостаза белков. Механизм действия певонедистата подлежит отдельному изучению: молекула «отключает» сотни, если не тысячи белков. Уже выявлен один из них — он обеспечивает быструю репликацию опухолевых клеток, в частности при меланоме.

Последняя неудача серьезно омрачает, но не полностью разрушает перспективы инновационного препарата, продажи которого прогнозировались на уровне $670 миллионов к 2030 году.