Регулярная проверка данных: позиция AAN по использованию неврологических средств с недоказанной эффективностью

Сами пациенты часто обращаются с запросами о таких методах, особенно в случаях заболеваний с ограниченными или отсутствующими терапевтическими вариантами.

По запросу членов Американской академии неврологии (AAN), которым не хватает рекомендаций по новым терапевтическим подходам, была опубликована новая позиция организации. Статья «Положение о новейших неврологических терапевтических средствах», недавно опубликованная в журнале Neurology, описывает позицию AAN по поводу медикаментов, не одобренных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Это рамочный документ, который не содержит конкретных клинических рекомендаций, а скорее направлен на поддержку информационного диалога между врачами, пациентами и регуляторами по поводу новых методов лечения с недостаточной доказательной базой.

В целом, этот документ — ответ на растущую потребность в четких рекомендациях в эпоху, когда социальные сети и неконтролируемый доступ к непроверенной информации усложняют выбор безопасных и эффективных методов лечения.

Основные проблемы с лекарствами с недоказанной эффективностью

Несмотря на стремительный прогресс в медико-биологических науках, на сегодня многие неврологические расстройства, особенно орфанные, не имеют одобренных вариантов лечения или имеют их крайне мало.

В таких случаях некоторые врачи рассматривают потенциальные терапевтические варианты с недоказанной или недостаточно доказанной эффективностью (как синтетические, так и природного происхождения), находящиеся на разных этапах клинической оценки.

Например, в качестве возможных средств для лечения болевых расстройств, таких как кластерная головная боль, а также психиатрических состояний, включая депрессию, посттравматическое стрессовое расстройство (ПТСР) и тревожное расстройство, рассматриваются психоделики. Однако реальные данные об их рисках и преимуществах ограничены. Заявление AAN приводит пример мидамафетамина, который пробуют применять для лечения ПТСР в комбинации с психотерапией. Несмотря на интерес к этому подходу, консультативный комитет FDA недавно рекомендовал отклонить регистрацию препарата для ПТСР из-за значительных методологических недостатков в исследованиях. Это подчеркивает необходимость проведения тщательных, плацебо-контролируемых, двойных слепых испытаний для оценки эффективности и безопасности таких лекарств.

Также документ обращает внимание на проблему побочных эффектов, выявленных после одобрения FDA. Например, церивастатин, одобренный для контроля гиперлипидемии, был изъят из оборота из-за сообщений о летальных исходах и многочисленных госпитализациях. Авторы рекомендаций подчеркивают, что такие примеры иллюстрируют сложность проблемы, поскольку врачи должны постоянно отслеживать обновленные данные, появляющиеся после внедрения лекарственного средства в общую практику.

Применение вне инструкции

Заявление также рассматривает использование лекарств, одобренных FDA для других показаний, вне инструкции (off-label). Например, альтеплаза используется для тромболизиса при ишемическом инсульте в 3–4,5-часовом окне, а тенектеплаза применяется в отдельных случаях острого ишемического инсульта. AAN поддерживает такую практику при условии совместного принятия решений между врачом и пациентом в рамках информированного согласия, если имеются качественные доказательства, а преимущества вмешательства перевешивают риски.

Другой пример — натализумаб, в свое время одобренный для лечения рецидивирующе-ремиттирующего рассеянного склероза (РС). Препарат временно изымался из оборота из-за случаев прогрессирующей мультифокальной лейкоэнцефалопатии, но через год был возвращен на рынок (с ограничениями), поскольку для некоторых пациентов с РС не находилось альтернативных эффективных вариантов.

Ложные «лекарства» и социальные сети

Авторы обращают внимание на использование препаратов с недоказанной эффективностью, которые часто популяризируются в социальных сетях для лечения или профилактики распространенных болезней, таких как деменция. Такие методы не только подвергают пациентов неизвестным рискам, но и могут отвлекать их от медикаментов с доказательной базой или от участия в клинических исследованиях, которые могли бы принести пользу.

Поэтому AAN советует неврологам регулярно уточнять, какие медикаменты и вещества, включая диетические добавки, используют их пациенты, поскольку некоторые из них могут быть токсичными или взаимодействовать с назначенными врачами лекарствами.

Право на попытку

Заявление AAN также упоминает ситуации, когда пациенты рассматривают свое «Право на попытку» (Right to Try), закон, принятый в США в 2018 году, который позволяет людям с терминальными заболеваниями, исчерпавшими все одобренные регулятором варианты лечения и не имеющим возможности участвовать в клинических исследованиях, получать экспериментальные препараты.

Практическое значение

Новая позиция AAN призывает к тщательным исследованиям для установления эффективности и безопасности, поддерживает использование лекарств вне инструкции при наличии доказательств и подчеркивает важность общения с пациентами.

В современных условиях, когда информация часто является нефильтрованной или неверно интерпретированной, критически важным является наличие надежного источника фактических данных. Благодаря своей экспертизе неврологи могут помочь пациентам принимать обоснованные решения, оценивая риски и преимущества потенциальных вариантов терапии.