Vertex планує затвердити засіб клітинної терапії діабету 1 типу

Vertex Pharmaceuticals стала відомою усьому світу завдяки своїм препаратам для лікування муковісцидозу, але тепер може зміцнитися також у галузі клітинної та генетичної терапії: компанія подала до FDA на розгляд реєстраційне досьє на препарат клітинної терапії цукрового діабету 1 типу.

VX-880 (раніше відомий як STx-02) являє собою засіб клітинної терапії, що відновлює функціональність острівцевих клітин підшлункової залози за рахунок ресурсу стовбурових клітин. Згодом стовбурові клітини перетворюються на ендокринні та секретують інсулін в організмі у відповідь на підвищення рівня глюкози в крові. Таким чином, VX-880 допомагає замінити тканину підшлункової залози, пошкоджену аутоімунною реакцією, що лежить в основі патогенетичного діабету 1 типу.

Vertex Pharmaceuticals отримала VX-880 у результаті придбання компанії Semma Therapeutics у 2019 році приблизно за 1 мільярд доларів США. Американський регулятор розгляне заявку на реєстрацію цього засобу за прискореною процедурою. Тим часом фармкомпанія продовжує оцінювати препарат у клінічних дослідженнях.

В області клітинної терапії цукрового діабету 1 типу активно працюють і інші компанії, у тому числі канадська група Sernova, яка проводить дослідження 1/2 фази із запатентованим пристроєм Cell Pouch, а також американська ViaCyte, яка розпочала випробування вже 2 фази.