Препарати від хвороби Альцгеймера: в очікуванні позитивних даних досліджень

На жаль, досвід цієї американської компанії не можна охарактеризувати інакше як провальний: реальних доказів ефективності затвердженого влітку минулого року Aduhelm (адакунумабу) досі немає, а скандали навколо цього багатостраждального продукту не вщухають.

Перша спроба виявилась невдалою

Компанія Biogen повідомила про продаж всього близько 1 мільйона доларів у четвертому кварталі 2021 року в порівнянні з 300 000 доларів у третьому кварталі, а це десь удвічі менше, ніж прогнозували. І якщо дослідження фази 4 під назвою Envision (поки що заплановане) не дасть позитивних даних до кінця цього десятиліття, навряд чи Biogen поверне свої інвестиції в адакунумаб.

Препарати від хвороби Альцгеймера – на горизонті

Розробляють й інші моноклональні антитіла проти бета-амілоїдів, у тому числі сама Biogen, цього разу разом із Eisai. Дані КД фази 3 щодо оцінки леканемабу мають бути представлені в третьому кварталі цього року. Щодо леканемабу, вже запущено процес пришвидшеного розгляду реєстраційної заявки. Але з урахуванням проблем адакунумабу в аналітиків виникає питання: чому Biogen все ще йде цим шляхом?

Не дивно, що Roche та Eli Lilly – дві компанії, які найближче підійшли до випуску нових препаратів від хвороби Альцгеймера, – обрали іншу стратегію.

Коли фармацевтичним компаніям доводиться нагадувати інвесторам про необхідність дочекатися підтверджувальних результатів фази3, можна бути впевненим, що очікування не збігаються з реальністю. З подібним закликом до терпіння звернулися Roche та Eli Lilly: обидві компанії розвивають проєкти від хвороби Альцгеймера, які наближаються до фіналу.

Roche: гантенерумаб

Швейцарці взагалі ніколи не прагнули реєстрації гантенерумабу за пришвидшеною процедурою, навпаки, протягом багатьох років наполегливо намагалися отримати сильні результати в КД. Нещодавно очільник фармацевтичного відділу компанії Білл Андерсон повторив, що гантенерумаб має пройти два великі та надійні дослідження, які будуть проведені до кінця.

«Лікарі, пацієнти, страховики хочуть переконливих доказів», – зазначив він, не забувши вколоти Biogen, якій якраз дорікають за їх відсутність.

Надійність гантенерумабу мають довести дослідження Graduate-1 та 2, збір даних яких перенесли з другої половини цього року на четвертий квартал.

Eli Lilly: донанемаб

Зі свого боку, Eli Lilly демонструвала агресивніший підхід до плану реєстрації донанемабу, чому сприяли добре сприйняті медичною спільнотою дані КД Trailblazer-Alz, опубліковані минулого року. Але після того, як на ринок вийшов Aduhelm, було ухвалено рішення відкласти прискорене подання заявки на схвалення з першого кварталу на кінець 2022 року.

Ден Сковронскі, головний науковий співробітник Eli Lilly, поскаржився, що відкладене затвердження за пришвидшеною процедурою «знижує деякі можливості допомагати пацієнтам швидше, ніж ми сподівалися».

«Що не змінилося для нас, так це значущість даних Trailblazer-Alz 2», – заявив він, маючи на увазі випробування фази 3, яке має дати основні результати в середині 2023 року.

Якщо це дослідження підтвердить позитивні дані Trailblazer-Alz, компанія матиме можливість захопити американський ринок через державні програми реімбурсації. Хоча не виключено, що навіть якщо результати Trailblazer-Alz 2 будуть позитивними, запуск препарату затягнеться через вирішення питань із відшкодуванням.

Доля препаратів від хвороби Альцгеймера – під питанням

Усі препарати, які мають ось-ось вийти на ринок, таргетовані на бета-амілоїд – патогенний білок, що утворює бляшки в головному мозку. Але виникає дедалі більше підозр, що це – не та мета чи, принаймні, не єдина.

Дійсно, численні спроби усунути руйнівний нейродегенеративний розлад і знизити симптоми недоумства, націлюючись на бета-амілоїди, розчаровували знову і знову. «Амілоїдна» гіпотеза домінувала в неврології 20 років, але ліки, розроблені на її основі, так і не виправдали очікувань. А історія з препаратом Biogen просто найгучніша. Багато розробників неврологічних препаратів обрали іншу мету: тау-білок.

Тому все очевидніше, що ринку препаратів від хвороби Альцгеймера — принаймні тому сегменту, який стосується моноклональних антитіл до бета-амілоїду, — знадобляться роки, щоб вирости у щось суттєве, якщо в нього взагалі є майбутнє.