Компания получила от FDA разрешение на внесение изменений в инструкцию по использованию своего орфанного препарата.
Это расширяет возможности подбора индивидуального дозирования для взрослых пациентов с Х-сцепленным гипофосфатемическим рахитом (XLH) – редким прогрессирующим заболеванием, обусловленным мутацией в гене PHEX, которое характеризуется нарушением обратного всасывания фосфатов в почках, что приводит к хроническому дефициту фосфора в крови, задержке роста и тяжёлым деформациям костей. Crysvita (буросумаб-twza) – гуманизированное моноклональное антитело, которое блокирует фактор роста фибробластов 23 (FGF23), являющийся первопричиной развития этой патологии. Блокирование этого фактора помогает восстановить резорбцию фосфора почками и повышает концентрацию активного витамина D в крови.
Обновление позволяет медицинским работникам увеличивать как дозу, так и частоту введения Crysvita у тех пациентов, чей уровень фосфора в сыворотке крови остаётся ниже нормы после начального этапа лечения.
Согласно новым рекомендациям, пациенты могут перейти на дозу 0,5 миллиграмма на килограмм массы тела (но не более 90 миллиграммов в целом) с периодичностью введения один раз в две недели. Если после четырёх недель такого режима всё ещё требуется коррекция, дозу можно повысить до 1 миллиграмма на килограмм каждые две недели, так же не превышая лимит в 90 миллиграммов.
Представители Kyowa Kirin отмечают, что хотя большинство взрослых пациентов поддерживают нормальный уровень фосфатов при введении препарата раз в четыре недели, новые изменения позволят обеспечить более персонализированный подход для тех, кто нуждается в дополнительной терапевтической поддержке.
В настоящее время Crysvita остаётся единственным одобренным FDA методом лечения этого заболевания и может назначаться для лечения взрослых и детей в возрасте от шести месяцев.
