- Категория
- Новости
BioMarin возвращает позиции: Voxzogo продемонстрировал более высокую, чем ожидалось, эффективность по новому показанию
- Дата публикации
Компания BioMarin получила крайне необходимую победу: её орфанный препарат Voxzogo существенно улучшил показатели роста в рамках исследования поздней фазы у детей с гипохондроплазией — редким генетическим заболеванием, которое приводит к низкорослости.
В рамках плацебо-контролируемого исследования 3 фазы CANOPY-HCH-3 Voxzogo (восоритид) увеличил годовую скорость роста пациентов на 2,33 сантиметра в год. Эксперты отметили, что этот результат оказался значительно выше показателей, которые восоритид демонстрировал во время исследований в условиях ахондроплазии — формы карликовости, для лечения которой Voxzogo был одобрен в ноябре 2021 года. Помимо скорости роста, CANOPY-HCH-3 зафиксировало статистически значимое улучшение размаха рук — важной вторичной конечной точки, которая имеет серьёзное значение для пациентов.
BioMarin планирует обнародовать детальные данные на ближайшем научном конгрессе и подать заявку на регистрацию нового показания в третьем квартале текущего года. По мнению экспертов рынка, высокая эффективность Voxzogo минимизирует любые регуляторные риски.
Выход на рынок гипохондроплазии позволит BioMarin эффективнее конкурировать с компанией Ascendis Pharma, которая в марте получила от FDA одобрение конкурента Voxzogo – Yuviwel.
