FDA разрешило применять средство ферментозаместительной терапии компании для лечения разрушительного генетического заболевания после серии громких отказов другим разработчикам орфанных препаратов.
Речь идёт о тивіденофусп альфа — модифицированной идуронат-2-сульфатазе, дополненной запатентованной платформой TransportVehicle. Препарат сконструирован таким образом, что способен преодолевать гематоэнцефалический барьер путём связывания с рецептором трансферрина 1 — белком, который обеспечивает транспорт железа в мозг.
Положительное решение FDA основывалось на результатах исследования с суррогатной конечной точкой — снижении уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости. Группа экспертов пришла к выводу, что этот показатель с достаточной достоверностью демонстрирует клиническую пользу препарата.
Ускоренное одобрение тивіденофуспа альфа, который теперь получил торговое название Avlayah, сделало его первым вариантом лечения синдрома Хантера, способным влиять на неврологические симптомы заболевания.
Кроме того, регистрация Avlayah может положить конец дискуссиям о том, является ли гепарансульфат приемлемым биомаркером для ускоренной регистрации лекарств. Аналитики Leerink Partners охарактеризовали решение FDA по тивіденофуспу альфа как «чрезвычайно обнадеживающее» для всей отрасли лечения орфанных заболеваний.
Генеральный директор Denali Therapeutics Райан Воттс сообщил, что компания готова начать коммерциализацию Avlayah немедленно — препарат появится на рынке США уже через две недели. Известна и его стоимость: 5200 долларов за флакон объёмом 150 миллиграммов (окончательная стоимость курса для конкретного пациента будет зависеть от массы его тела). Компания также внедряет программы помощи пациентам для возмещения расходов.
Успех Denali Therapeutics контрастирует с недавним провалом Regenxbio — американский регулятор отказал в регистрации её препарата генной терапии RGX-121, указав на проблемы с определением популяции пациентов в опорном исследовании, отсутствие традиционной плацебо-группы и несовершенное определение биомаркера.
