Новая надежда при серповидноклеточной анемии: Novo Nordisk планирует одобрить этавопиват  

Регистрационное досье этавопивата основывается на успешных результатах клинического исследования третьей фазы HIBISCUS, где этот экспериментальный пероральный активатор пируваткиназы R (PKR) продемонстрировал способность существенно облегчать состояние пациентов, которые страдают от изнурительных симптомов этого редкого заболевания крови.  

Основным достижением этавопивата стало снижение частоты вазоокклюзионных кризов — мучительных обострений, возникающих вследствие блокады сосудов деформированными эритроцитами. Применение этавопивата позволило уменьшить годовое количество вазоокклюзионных кризов на 27% по сравнению с плацебо.  

Кроме того, препарат Novo Nordisk почти вдвое продлил время до первого приступа: в среднем это время составило более 38 недель против 21 недели в контрольной группе.  

Также его применение сопровождалось значительным улучшением уровня гемоглобина почти у половины участников, что критически важно для преодоления хронической анемии.  

На рынке пероральных средств, разработанных для серповидноклеточной анемии, Novo Nordisk конкурирует с компанией Agios Pharmaceuticals, которая уже вывела на рынок собственный активатор пируваткиназы R (PKR) – митапиват. Однако данные испытаний дают датскому гиганту весомое преимущество: этавопиват не только улучшает гематологические показатели, но и напрямую влияет на частоту болевых приступов, чего не удалось достичь конкурентному средству. Дополнительным бонусом также можно считать схему применения — лишь одна таблетка в сутки.  

Novo Nordisk получила права на этавопиват в 2022 году после поглощения компании Forma Therapeutics. Официальная подача документов на регистрацию запланирована на вторую половину текущего года. Аналитики уже пророчат этавопивату статус блокбастера с потенциальными продажами более миллиарда долларов в год, поскольку он предлагает новое решение для людей с ограниченными терапевтическими возможностями.  

В настоящее время этавопиват также проходит клиническую проверку как средство лечения другого редкого гематологического расстройства — бета-талассемии.