EMA одобрило препарат Arrowhead Pharmaceuticals от тяжёлой гипертриглицеридемии  

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) предоставило положительную рекомендацию относительно регистрации препарата Arrowhead Pharmaceuticals Redemplo (плозасиран) для применения в лечении взрослых пациентов с синдромом семейной (наследственной) хилонемии. Это редкое заболевание нарушает способность организма расщеплять липиды, что приводит к критически высокому уровню триглицеридов в крови и чрезмерному накоплению жира в различных частях тела. Симптомы болезни включают сильную боль в животе, потенциально смертельные приступы острого панкреатита, увеличение печени и селезёнки, диабет, ухудшение концентрации и памяти, а также появление ксантом.  

Решение EMA основывается на результатах опорного испытания с участием 75 пациентов, которые получали инъекции плозасирана каждые три месяца. Применение «антисмысла» продемонстрировало впечатляющие результаты: через 10 месяцев терапии в группе, получавшей по 25 мг плозасирана, уровень триглицеридов натощак упал на 80%, а в группе с дозировкой 50 мг — на 78%, тогда как в контрольной группе снижение составило лишь 17%. Кроме того, у пациентов, принимавших плозасиран, риск развития острого панкреатита снизился на 83%.  

Наиболее распространёнными побочными эффектами, зарегистрированными во время испытаний, были боль в животе, назофарингит, головная боль и тошнота, однако тяжёлые побочные явления встречались реже среди тех, кто получал плозасиран, чем в группе плацебо.  

Redemplo – антисмысловой олигонуклеотид, РНК-интерферирующий препарат, который снижает синтез известного фактора тяжёлой гипертриглицеридемии — аполипопротеина C-III (APOC3).  

Действующее вещество препарата, плозасиран, является малой интерферирующей РНК, которая избирательно разрушает матричную РНК аполипопротеина C3 в клетках печени. Это снижает уровень белка APOC3, усиливает активность липопротеинлипазы и улучшает поглощение остатков липопротеинов печенью. Такие процессы в конечном итоге снижают концентрацию триглицеридов в крови и накопление жира в организме, что может существенно уменьшить риск развития панкреатита у пациентов с синдромом семейной хилонемии.  

Redemplo будет доступен в форме раствора для инъекций в предварительно заполненных шприцах по 25 мг и должен использоваться как дополнение к строгой низкожировой диете.