Sanofi объявила об успехе лекарства от опасного типа анемии

Последняя неделя была удачной для французской группы: получив многообещающие результаты по своему орфанному препарату в исследовании III фазы, Sanofi заявила о планах подать на него заявку в FDA. Фармацевтический гигант сообщил об этом фактически сразу после того, как анонсировал планы по радикальной реструктуризации компании, согласно которым он полностью откажется от разработок в области сердечнососудистых заболеваний и сахарного диабета.

Новый препарат, который прекрасно проявил себя в последнем испытании, называется сутимлимаб. Он разрабатывался для лечения редкой болезни, известной как синдром холодовой агглютинации: это, по сути, аутоиммунная гемолитическая анемия, при которой антитела иммуноглобулина М связываются с эритроцитами, фиксируют комплемент C1s, что и провоцирует внесосудистый гемолиз.

Сутимлимаб – это моноклональное антитело, ингибирующее C1s, которым ранее владела Bioverativ, ранее в 2017 году подписавшая соглашение о выкупе этого препарата за 825 миллионов долларов США, когда он назывался еще TNT009. Затем Sanofi приобрела Bioverativ, и теперь препарат принадлежит французской компании.

В последнем исследовании сутимлимаб эффективно блокировал агглютинацию эритроцитов, поддерживая уровень гемолобина и устраняя таким образом необходимость в переливании крови. Комбинированной конечной точки достигли 13 из 24 пациентов, принимавших участие в исследовании, которые не нуждались в гемотрансфузии спустя пять недель после экспериментального лечения.

Исследователи также отмечают, что уровень билирубина, показателя гемолиза при синдроме холодовой агглютинации, почти нормализовался уже после первой недели лечения. При этом ни один из серьезных побочных эффектов, отмечавшихся у пациентов, не был связан с препаратом.

Sanofi продолжит вторую часть исследования, чтобы оценить стойкость эффекта сутимлимаба.