Будущее нового препарата Ipsen стоимостью $1,3 миллиарда под угрозой

Французская компания разочаровалась всего через 9 месяцев после покупки Clementia и его ведущего проекта за 1,3 миллиарда долларов США. Опасения относительно безопасности ключевого препарата канадской группы, мпаловаротена, вынудили FDA приостановить исследования поздней стадии. После сообщения о решении американского регулятора акции Ipsen упали на 21%.

Приказ агентства касается исследования II фазы и исследования III фазы, в которых участвуют пациенты с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией и множественными остеохондромами. Регулятор обеспокоился сообщениями о побочных эффектах препарата, заключавшемся в «раннем закрытии ростовой пластинки» у педиатрических пациентов с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией.

Как заявляет базирующаяся в Париже фармкомпания, «официально это всего лишь пауза»: американский регулятор приказал прекратить лечение экспериментальным средством пациентов с 14 лет и младше. Но дело в том, что все пациенты в исследовании с множественными остеохондромами ограничены этим возрастом.

Паловаротен – лекарственное средство для терапии орфанных болезней, предназначенное для ограничения избыточного роста костной ткани, состояния, наблюдаемого при некоторых редких заболеваниях. Паловаротен ингибирует вторичные системы мессенджеров в сигнальном пути костного морфогенетического белка (BMP), задействованного в формировании костной ткани. При прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии рецепторы ACRV1/ALK2, вовлеченные в BMP-путь, сверхактивны, что запускает каскад реакций, индуцирующих характерную для заболевания оссификацию.

Ранее паловареном занималась Roche, испытывая его при других состояниях. Однако швейцарская группа не смогла доказать, что этот препарат может быть эффективен при заболеваниях легких.