Препарату от «хрустальной болезни» дадут второй шанс

Сетрусумаб, экспериментальный препарат британской компании Mereo, разработанный для лечения «хрустальной болезни», несколько разочаровал инвесторов. В недавнем исследовании фазы 2b ASTEROID этот кандидат не достиг своей первичной конечной точки. Лондонская компания сообщила о шестимесячных данных, полученных в открытом исследовании с участием взрослых, согласно которым сетрусумаб не смог улучшить плотность кости в запястье.

Это может считаться огромным недостатком препарата, чей основной механизм действия заключается в стимуляции формирования костной ткани путем ингибирования склеростина – белка, регулирующего процесс ремоделирование кости. Таким образом, от сетрусумаба ожидали наращивания костной ткани и предотвращения ее разрушения.

Тем не менее, аналитики считают, что неудача ASTEROID может не помешать утверждению препарата регулятором. Препарат достиг вторичной конечной точки – улучшения общей минеральной плотности кости, следовательно, можно предположить, что сетрусумаб все-таки эффективен, как и ожидалось. Препарат проверят в исследовании третьей фазы, где в качестве основных критериев оценки будет выбрана частота переломов. И если сетрусумаб все-таки дойдет до рынка, то станет центральным препаратом в портфеле Mereo. По оценкам, в США и Европе насчитывается около 55 000 пациентов с несовершенным остеогенезом. Поэтому, несмотря на то, что данная патология классифицируется как редкая, она может стать довольно большой коммерческой возможностью для владельцев эффективного препарата. В то же время сетрусумаб может столкнуться с конкуренцией со стороны нового препарата Amgen Prolia (деносумаб), который уже утвержден для лечения остеопороза и на данный момент проверяется в испытании для расширения показаний на несовершенство остеосинтеза.

«Хрустальная болезнь», или несовершенство остеосинтеза – дистрофия костной ткани с перестройкой ее структуры. Это чрезвычайно изнурительная патология: дети с таким диагнозом могут страдать от пяти до десяти переломов в год. У таких пациентов даже столь простое явление, как кашель, может привести к появлению трещины в ребре. При этом не существует утвержденных методов лечения этого заболевания, хотя для лечения иногда вне показаний («не по назначению») используются некоторые средства от остеопороза, такие как бисфосфонаты.