- Категория
- Новости
Препарат Eli Lilly восстановил слух у 11-летнего мальчика
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
225
Глухота – одно из самых распространенных сенсорных нарушений, которое может проявляться сразу от рождения или развиваться во взрослом возрасте. В 70% случаев глухота имеет генетическую природу.
Согласно заявлению американского фармгиганта, благодаря его препарату генной терапии AK-OTOF 11-летний мальчик с глубокой потерей слуха от рождения, получившего в прошлом октября лечение, продемонстрировал признаки восстановления слуха.
Примечательно, что признаки обновления слуха начали появляться уже через 30 дней после интракохлеарного введения экспериментального препарата.
Кандидат AK-OTOF (AAVAnc80-hOTOF), разрабатываемый дочерней компанией Eli Lilly Akouos, предназначен для доставки с помощью AAV-вектора функциональной копии гена OTOF, ответственного за синтез отоферлина белка. Белок отоферлин играет немаловажную роль в передаче механической звуковой стимуляции в улитку в нервные импульсы. Так, было установлено, что без отоферлина слуховые сигналы, полученные ухом, не передаются в мозг.
По оценкам Eli Lilly, 200 000 человек во всем мире теряют слух из-за мутаций гена отоферлина. Такие случаи относятся к заболеваниям спектра аудиторных нейропатий.
В настоящее время испытание по оценке AK-OTOF продолжается. Экспериментальный препарат проверяют у лиц с нейросенсорной глухотой, возникшей из-за двухаллельных мутации гена отоферлина.
В настоящее время не существует одобренных методов фармакологического вмешательства, предназначенных для обновления слуха.
