- Категорія
- Новини
Препарат Eli Lilly відновив слух у 11-річного хлопчика
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
282
Глухота – одне із найпоширеніших сенсорних порушень, яке може виявлятися одразу від народження або розвиватися у дорослому віці. У 70% випадків глухота має генетичну природу.
Згідно з заявою американського фармгіганта, завдяки її препарату генної терапії AK-OTOF 11-річний хлопчик з глибокою втратою слуху від народження, який минулого жовтня отримав лікування, продемонстрував ознаки відновлення слуху.
Примітно, що ознаки відновлення слуху почали з’являтися вже через 30 днів після інтракохлеарного введення експериментального препарату.
Кандидат AK-OTOF (AAVAnc80-hOTOF), який розробляється дочірньою компанією Eli Lilly Akouos, призначений для доставки за допомогою AAV-вектора функціональної копії гена OTOF, відповідального за синтез білка отоферліну. Білок отоферлін відіграє важливу роль у передачі механічної звукової стимуляції у равлику в нервові імпульси. Так, було з’ясовано, без отоферліну слухові сигнали, отримані вухом, не передаються в мозок.
За оцінками Eli Lilly, 200 000 людей у всьому світі втрачають слух внаслідок мутацій гену отоферліну. Такі випадки відносяться до захворювань спектра аудиторних нейропатій.
Наразі випробування з оцінки різних доз AK-OTOF триває. Експериментальний препарат перевіряють у осіб з нейросенсорною глухотою, яка виникла через двоалельні мутації гена отоферліну.
В даний час не існує схвалених методів фармакологічного втручання, призначених для відновлення слуху.
