Bayer продвигается в разработке терапии болезни Гентингтона

Bayer продвигается в разработке терапии болезни Гентингтона

Подразделение немецкого фармгиганта BrainVectis получило разрешение на начало испытаний препарата генной терапии этого тяжелого нейродегенеративного расстройства.

Французская компания BrainVectis, «дочка» подразделения Bayer Asklepios BioPharma (AskBio), получила от регулирующих органов Франции добро на начало введения экспериметального препарата BV-101 участникам с этим орфанным заболеванием.

КИ фазы 1/2 с участием 12-18 субъектов должно начаться до конца года.

BV-101 – препарат генной терапии с использованием вирусного вектора (AAV) представляет собой инъекцию, которую необходимо вводить однократно в мозг, непосредственно в области, пораженные дегенерацией. Это восполняет дефицит CYP46A1, фермента, который, по-видимому, играет решающую роль в патогенезе и прогрессировании нейродегенеративных заболеваний.

BrainVectis выбрала другой подход, чем uniQure. Эта компания разрабатывает препарат генной терапии AMT-130 на основе AAV, подавляющий экспрессию мутантного гена Htt, который отвечает за синтез нейротоксичного белка.

uniQure уже подтвердила безопасность AMT-130, но еще не сообщали о каких-либо данных о его эффективности.

Болезнь Гентингтона (Хантингтона) – хроническое нейродегенеративное заболевание, сопровождающееся прогрессирующей гибелью клеток головного мозга. Болезнь чаще всего развивается в возрасте от 30до 50 лет, однако в 10% случаев «хантингтон» начинается до 20 лет.