- Категорія
- Новини
Bayer просувається у розробці терапії хвороби Гентінгтона
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
145
Підрозділ німецького фармгіганта BrainVectis отримав дозвіл на початок випробувань препарату генної терапії цього тяжкого нейродегенеративного розладу.
Французька компанія BrainVectis, «дочка» підрозділу Bayer Asklepios BioPharma (AskBio), отримала від регулюючих органів Франції добро на початок введення експериметального препарату BV-101 учасникам із цим орфанним захворюванням.
КД фази 1/2 за участю 12-18 субʼєктів має розпочатися до кінця року.
BV-101 – препарат генної терапії з використанням вірусного вектора (AAV) є інʼєкцією, яку необхідно вводити одноразово в мозок, безпосередньо в ділянки, уражені дегенерацією. Лікування цим кандидатом усуває дефіцит CYP46A1, ферменту, який, мабуть, відіграє вирішальну роль у патогенезі та прогресуванні нейродегенеративних захворювань.
BrainVectis вибрала інший підхід, ніж uniQure, яка розробляє препарат генної терапії AMT-130 на основі AAV, що пригнічує експресію гена мутантного Htt — гена, який відповідає за синтез нейротоксичного білка.
uniQure вже підтвердила безпеку AMT-130, але ще не повідомляла будь-які дані про його ефективність.
Хвороба Гентінгтона (Хантінгтона) – хронічне нейродегенеративне захворювання, що супроводжується прогресуючою загибеллю клітин головного мозку. Хвороба найчастіше розвивається у віці від 30 до 50 років, проте у 10% випадків «хантінгтон» починається до 20 років.
