- Категория
- Новости
Spark Therapeutics нацеливается на болезнь Хантингтона, опираясь на разработки NeuExcell
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
138
Небольшой стартап из Пенсильвании NeuExcell Therapeutics и Spark Therapeutics, входящий в группу Roche, объявляют о совместных исследованиях по разработке новой генной терапии для пациентов с болезнью Хантингтона – нейродегенеративного расстройства, сопровождающегося деградацией нервных клеток в головном мозге.
По условиям соглашения, NeuExcell имеет право на получение авансовых платежей, лицензионных сборов и прибыли от продаж в сумме до $190 миллионов плюс роялти за продукт.
Roche не впервые пытается преуспеть в лечении болезни Хантингтона, но попытки не увенчались успехом – компания потерпела неудачу с томинерсеном и в марте приостановила программу развития этого кандидата.
Благодаря сделке Spark собирается расширить потенциал генной терапии и достичь лучших результатов с помощью уникальной запатентованной платформы нейрорегенеративной генной терапии NeuExcell на базе аденоассоциированных вирусов (AAV) для восстановления функциональных новых нейронов в области нейродегенерации.
Платформа основана на технологии трансдифференциации на основе факторов транскрипции и потенциально может перепрограммировать эндогенные глиальные клетки – астроциты – в новые функциональные нейроны. Астроциты окружают нейроны и часто становятся реактивными, когда нейроны повреждаются или умирают.
NeuExcell отмечает, что нейроны не имеют способности к самовосстановлению, но глиальные клетки являются возобновляемым источником для генерации новых нейронов в месте повреждения и на уровне, необходимом для оказания значительного терапевтического эффекта. Находясь в авангарде исследований генной терапии на протяжении более 20 лет, Spark Therapeutics обладает обширными знаниями и возможностями, которые и собирается применить в разработке безопасной и эффективной терапии для пациентов с болезнью Хантингтона
