генна терапія

Діти, народжені з бульозним епідермолізом — рідкісним захворюванням, яке робить їхню шкіру такою крихкою, як крила метелика — нарешті отримають доступ до інноваційного лікування, спрямованого на усунення генетичної причини захворювання.

Французька біотехнологічна компанія відкликала у EMA заявку на реєстрацію препарату від рідкісного офтальмологічного захворювання, що характеризується атрофією зорового нерва.

Біотехнологічна компанія, яка розробляла препарати генної терапії, що мали подолати сліпоту, оголосила про власну ліквідацію.

Німецька медико-біологічна група Sartorius поглинає французького контрактного виробника Polyplus, заплативши 2,4 мільярди євро.

Novartis представила проміжні результати двох довгострокових постмаркетингових досліджень на останній конференції Асоціації мʼязової дистрофії (MDA).

Sangamo Therapeutics втратила двох великих партнерів протягом кількох днів — із угод з біотехнологічною компанією вийшли одразу і Novartis, і Biogen.

Високопосадовець вважає, що регулятор має вдаватися до прискореної процедури схвалення засобів, призначених для лікування рідкісних захворювань – навіть у випадку недостатньої клінічної перевірки

Завдяки інноваційним транспортним системам партнера Novartis отримає змогу розробляти досконаліші препарати нейрогенної терапії.

Andelyn Biosciences та Odylia Therapeutics обʼєдналися для боротьби зі сліпотою, повʼязаною зі спадковістю.

З метою розробки складних транспортних систем для таргетної доставки препаратів генної терапії французька компанія Sensorion залучила партнера.

Європейське агентство розробило рекомендації для медичних працівників, які лікують пацієнтів за допомогою Zolgensma, через пʼять місяців після смерті двох дітей у РФ та Казахстані.

Astellas ліцензує інноваційний продукт для розширення цільової аудиторії свого експериментального препарату генної терапії хвороби Помпе.