- Категорія
- Новини
EMA випустила настанову із запобігання пошкоджень печінки на фоні лікування Zolgensma
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
135
Європейське агентство розробило рекомендації для медичних працівників, які лікують пацієнтів за допомогою Zolgensma, через пʼять місяців після смерті двох дітей у РФ та Казахстані.
Новий гайд включає моніторинг функції печінки пацієнтів, що пройшли генну терапію, плюс швидку оцінку випадків підозри на пошкодження печінки.
EMA випустила заяву після засідання Комітету з оцінки ризиків фармаконагляду 12 січня:
«Медичні працівники повинні негайно обстежити пацієнтів із погіршенням показників функції печінки та/або ознаками гострого пошкодження печінки. Якщо пацієнти не реагують на лікування кортикостероїдами адекватно, лікар повинен проконсультуватися з дитячим гастроентерологом або гепатологом та розглянути питання про коригування режиму кортикостероїдів».
Торішнього серпня минулого року Novartis підтвердила дві смерті внаслідок гострої печінкової недостатності, яка відзначалася після лікування Zolgensma. Пацієнти померли приблизно через 5-6 тижнів після інфузії препарату генної терапії та приблизно через 1-10 днів після того, як лікарі почали знижувати дозу кортикостероїдів.
Представник Novartis повідомив Endpoints News, що переговори з EMA продовжуються з того часу, як Novartis вперше повідомила агентство про ці випадки, і що розслідування смерті двох пацієнтів більше не ведеться: гепатотоксичність є відомим ризиком, повʼязаним із застосуванням Zolgensma, і він вказаний в інструкції.
