BridgeBio

Фармкомпания обнародовала положительные данные исследования III фазы по оценке инфлигратиниба при ахондроплазии — наиболее распространённой форме карликовости, которая составляет около 70 % всех случаев карликовости с непропорциональным телосложением.

В плацебо-контролируемом исследовании 3-й фазы кандидат компании превзошел все ожидания, обеспечив статистически значимое снижение биомаркеров тазово-плечевой формы мышечной дистрофии (LGMD2I/R9), также известной как дистрофия Лейдена.

В условиях обостряющейся конкуренции продажи орфанного препарата BridgeBio Pharma разочаровывают потенциальных инвесторов, несмотря на их рост.

Компания сообщила о ранних, но чрезвычайно обнадеживающих признаках спроса на свой новый лекарственный препарат, разработанный для пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией.

Новый пероральный препарат, разработанный для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии, будет способствовать снижению смертности от сердечно-сосудистых событий и связанных с заболеванием госпитализаций.

Компания обнародовала положительные данные исследования фазы 1/2 CANaspire с участием 11 человек, получавших лечение экспериментальным препаратом генотерапии BBP-812.

Alnylam Pharmaceuticals продолжает отстаивать право вутрисирана стать препаратом выбора для лечения заболеваний сердечной мышцы, и хотя компания сообщила о положительных результатах на большом медицинском совещании в прошлую пятницу, они все еще оставляют вопросы о потенциальном месте вутрисирана на рынке.

Немецкий фармацевтический гигант переосмысливает стратегию развития и вовлекает в сотрудничество новых биотехнологических игроков.