Denali Therapeutics затримується з реєстрацією препарату від синдрому Хантера

FDA прийняло заявку від Denali Therapeutics на схвалення засобу замісної ферментної терапії для пацієнтів з синдромом Хантера (мукополісахаридозом II типу) під назвою тівіденофусп альфа (tivi) у липні. На той момент агентство призначило фінальну дату прийняття рішення на 5 січня 2026 року, та тепер регулятор повідомив компанію, що цей термін перенесено на три місяці — до 5 квітня.

Затримку пояснюють оновленням інформації про фармакологічні властивості молекули, яку Denali Therapeutics надала FDA вже після запущеного процесу розгляду заявки. Хоча ця інформація не стосувалася ефективності чи безпеки тівіденофуспу альфа та не передбачала надання додаткових клінічних даних, за словами фармвиробника, регулятор класифікував додаток як суттєву поправку до реєстраційної заявки.

«Denali вважає, що оновлена інформація, подана в поправці, не впливає на висновки про фармакологічні властивості tivi чи його співвідношення користь-ризик. Ми продовжуємо готуватися до потенційного схвалення та комерційного запуску тівіденофуспу альфа», — пояснила компанія в релізі.

Втім, аналітики William Blair та Evercore ISI заявили, що затримка зумовлена тим, що Denali Therapeutics спочатку повідомила про неправильну молекулярну масу препарату в публічних джерелах. Оскільки FDA часто використовує такі джерела для фармакокінетичного аналізу, компанія «проактивно» повідомила про розбіжність, а регулятор відреагував запитом на оновлення інформації про молекулярну масу. поданим безпосередньо до біотехнологічної компанії. Аналітики William Blair назвали затримку «розчаровуючою», але зазначили, що вважають її «технічністю», яка навряд чи вплине на остаточне рішення агентства.

Тівіденофусп альфа — версія ферменту ідуронат-2-сульфатази, доповнений запатентованою платформою TransportVehicle. Препарат сконструйовано таким чином, що він здатен долати гематоенцефалічний барʼєр шляхом звʼязування з рецептором трансферину 1, який зазвичай транспортує залізо в мозок.