FDA відмовилося зареєструвати орфанний препарат Ipsen

За повідомленням компанії, FDA запросило додаткові дані з проведених клінічних досліджень, що перенесе термін розгляду заявки більш ніж на шість місяців.

Відмова FDA «повʼязана з попереднім запитом регулюючого органу на додаткову інформацію щодо даних клінічних випробувань паловоротену», — йдеться в заяві Ipsen, і «не є запитом на додаткові дані щодо ефективності чи безпеки препарату».

Ipsen заявила, що відповість на запит FDA щодо надання додаткових даних у першому кварталі поточного року.

Паловоротен — селективний агоніст гамма-рецептора ретиноєвої кислоти (RARγ), розроблений для лікування прогресуючої осифікуючої фібродисплазії, орфанного захворювання, що супроводжуються розростанням кісткової тканини і яке не має задовільних варіантів терапії.

Цей проект раніше розробляла Clementia Pharmaceuticals, яку Ipsen викупила у лютому 2019 року.

Зараз паловоротен дозволений до застосування в Канаді та Обʼєднаних Арабських Еміратах як засіб для лікування прогресуючої осифікуючої фібродисплазії.