- Категория
- Новости
Denali Therapeutics задерживается с регистрацией препарата от синдрома Хантера
- Дата публикации
Экспериментальный лекарственный препарат, разработанный компанией для лечения синдрома Хантера, стал очередной жертвой политики медленного принятия решений, которую в последние годы проводит агентство.
FDA приняло заявку от Denali Therapeutics на одобрение средства заместительной ферментной терапии для пациентов с синдромом Хантера (мукополисахаридозом II типа) под названием тивidenofusp альфа (tivi) в июле. На тот момент агентство назначило финальную дату принятия решения на 5 января 2026 года, но теперь регулятор сообщил компании, что этот срок перенесён на три месяца — до 5 апреля.
Задержку объясняют обновлением информации о фармакологических свойствах молекулы, которое Denali Therapeutics предоставила FDA уже после начала процесса рассмотрения заявки. Хотя эта информация не касалась эффективности или безопасности тивidenofusp альфа и не требовала предоставления дополнительных клинических данных, по словам фармпроизводителя, регулятор классифицировал дополнение как существенную поправку к регистрационной заявке.
«Denali считает, что обновлённая информация, поданная в поправке, не влияет на выводы о фармакологических свойствах tivi или его соотношение польза-риск. Мы продолжаем готовиться к потенциальному одобрению и коммерческому запуску тивidenofusp альфа», — пояснила компания в релизе.
Тем не менее аналитики William Blair и Evercore ISI заявили, что задержка вызвана тем, что Denali Therapeutics изначально сообщила неверную молекулярную массу препарата в публичных источниках. Поскольку FDA часто использует такие источники для фармакокинетического анализа, компания «проактивно» сообщила о расхождении, а регулятор отреагировал запросом на обновление информации о молекулярной массе, поданным непосредственно биотехнологической компанией. Аналитики William Blair назвали задержку «разочаровывающей», но отметили, что считают её «технической», которая вряд ли повлияет на окончательное решение агентства.
Тивidenofusp альфа — версия фермента идуронат-2-сульфатазы, дополненная запатентованной платформой TransportVehicle. Препарат сконструирован так, чтобы преодолевать гематоэнцефалический барьер путём связывания с рецептором трансферрина 1, который обычно транспортирует железо в мозг.
