PTC Therapeutics потерпела неудачу с регистрацией орфанного препарата

Фармацевтический регулятор США отклонил препарат, направив PTC Therapeutics письмо-ответ, в котором потребовалось проведение нового исследования. По мнению агентства, ватихинон не продемонстрировал в проведенных испытаниях «существенных доказательств эффективности», и для повторной подачи регистрационной заявки необходимо организовать новое, хорошо контролируемое исследование.

Отказ разрушил надежды PTC Therapeutics, которая в марте 2024 года провела переговоры с FDA, пытаясь представить данные исследования фазы 3 Move-FA в положительном свете, несмотря на его неудовлетворительные результаты. В Move-FA ватихинон не показал статистически значимого улучшения симптомов по шкале mFARS, но достиг вторичных конечных точек, на чем компания пыталась сделать акцент.

Позже препарат достиг заранее определенных конечных точек в двух отдельных долгосрочных расширенных исследованиях. PTC Therapeutics использовала все три испытания для подготовки регистрационной заявки, поданной в FDA в декабре.

Ватихинон — пероральный низкомолекулярный ингибитор 15-липоксигеназы, ключевой оксидоредуктазы, которая, среди прочего, опосредует реакции окислительного стресса и нейровоспаления. Эта небольшая молекула способна преодолевать гематоэнцефалический барьер, что чрезвычайно важно при лечении нейродегенеративных расстройств.

PTC Therapeutics пыталась разрабатывать ватихинон для другого показания — лечения редкого судорожного расстройства, однако кандидат не продемонстрировал успехов в соответствующих клинических исследованиях.