Лікування синдрому MELAS: TisentoTherapeutics чекає на перемогу загоцігуату

Загоцігуат – препарат, розроблений для лікування рідкісного мітохондріального захворювання, мітохондріальної енцефаломіопатії, лактоацидозу та інсульт-подібних епізодів(MELAS).

TisentoTherapeutics досліджує вплив цього стимулятора гуанілатциклази, здатного проникати в мозок, на такі симптоми захворювання, як когнітивні порушення та втому, в глобальному клінічному плацебо-контрольованому випробуванні фази IIb PRIZM. Оцінка клінічних результатів і стратегія кінцевих точок дослідження були сформовані на основі опитування людей із MELAS- синдромом, які надали інформацію про симптоми та наслідки захворювання, що є для них найважливішими.

PRIZM протестує безпеку та ефективність загоцігуату в дозах 15 мг або 30 мг протягом 12 тижнів. Наразі компанія проводить реєстрацію осіб із генетично та фенотипічно підтвердженим MELAS у Європі, Австралії та Північній Америці. Учасники, які завершать ц випробування, матимуть право на участь у відкритому розширеному дослідженні.

«Люди з MELAS та їхні родини стикаються з величезними труднощами і заслуговують на лікування, яке б враховувало найсуттєвіші аспекти захворювання. Ми раді отримати від FDA статус прискореного розгляду, адже це визнає незадоволені медичні потреби спільноти MELAS та потенціал загоцігуату як значущого терапевтичного засобу для зменшення як неврологічних, так і системних проявів захворювання», — заявив генеральний директор TisentoTherapeutics Пітер Хехт.

Пацієнти з MELAS часто скаржаться на важкі симптоми, такі як хронічна втома, м’язова слабкість, когнітивні порушення, інсультоподібні епізоди, лактоацидоз, а також судоми. Наразі цей синдром не має варіантів патогенетичного лікування.