Stealth BioTherapeutics не вдалося затвердити препарат для лікування синдрому Барта

Синдром Барта, який переважно вражає хлопчиків — Х-зчеплене ультрарідкісне захворювання, що характеризується кардіоміопатією, скелетною міопатією, затримкою росту, нейтропенією та збільшеним вмістом у сечі 3-метилглутаконової кислоти. Синдром Барта був вперше описаний як мітохондріальна патологія, що призводить до нейтропенії, а також скелетної та серцевої міопатії. На цей час не схвалено варіантів патогенетичного лікування синдрому Барта.

Перший із таких вирішила запропонувати Stealth BioTherapeutics, яка розробила еламіпретид —пептид, який діє як стабілізатор кардіоліпіну. Оскільки молекула складається лише з чотирьох амінокислот, вона легко проникає через клітинні мембрани, після чого акумулюється у внутрішній мітохондріальній мембрані, де оборотно звʼязує фосфоліпід кардіоліпін, стабілізуючи його в умовах окисного стресу. Як стверджує Stealth BioTherapeutics, еламіпретид відновлює біоенергетичні функції пошкоджених мітохондрій, стримує утворення реактивних форм кисню, посилює процес доставки АТФ, не впливаючи при цьому на нормально функціонуючі органели.

Однак після довгого розгляду досьє тривалістю 16,5 місяців FDA відхилило заявку компанії, пославшись на брак даних, які б остаточно підтверджували клінічну користь еламіпретиду – хоча консультативний комітет агентства проголосував за схвалення препарату.

Stealth BioTherapeutics та функціонери FDA зустрінуться у червні 2025 року для обговорення запропонованого постмаркетингового дослідження. Компанії доведеться скоротити 30% своєї робочої сили, щоб зберегти ресурси для подальшого розвитку еламіпретиду, який є її провідним продуктом.